Duchenne spierdystrofie is een ziekte waarbij door het ontbreken van één eiwit (dystrofine) de spieren langzaam worden afgebroken en steeds zwakker worden. De ziekte komt vrijwel uitsluitend voor bij jongens. Kinderen hebben vaak op jonge leeftijd een rolstoel nodig. Rond het twintigste levensjaar zijn de ademhalingsspieren meestal zo verzwakt dat beademing nodig is. Ook de hartspier wordt steeds zwakker, waardoor Duchenne spierdystrofie uiteindelijk fataal is.
Er wordt veel onderzoek gedaan naar mogelijke behandeling en genezing. De resultaten zijn hoopgevend. Was de levensverwachting voorheen niet veel hoger dan 20 jaar, inmiddels wordt door beademing en het gebruik van (hart)medicatie de helft van de patiënten ouder dan 30 jaar. In 2014 is een nieuwe mijlpaal bereikt. Voor het eerst komt er een medicijn beschikbaar tegen de ongeneeslijke ziekte. Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) heeft het middel Ataluren, dat voor sommige patiënten een vertragende werking op de ziekte heeft, voorlopig toegelaten.
Een echt genezende behandeling voor Duchenne spierdystrofie is echter nog niet gevonden en er is dan ook nog veel onderzoek nodig.